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步楊與錦籃合作開發下一代DMD基因療法

時間:2025-02-21   

2025年2月19日,北京——北京步楊基因科技有限公司(步楊基因)與北京錦籃基因科技 有限公司(錦籃基因)在京簽署戰略合作協議,雙方將依托步楊基因的DynEvoLib?AAV衣殼定向進化平臺與錦籃基因在DMD動物模型構建及臨床轉化對接方面的深厚積累,共同啟動下一代杜氏肌營養不良癥(DMD)基因療法的聯合研發。

步楊基因憑借DynEvoLib?平臺,成功開發出一系列具備組織特異性、高轉導效率和低免疫原性的新型AAV衣殼,為基因遞送提供了更安全高效的工具。錦籃基因專注于抗肌萎縮蛋白(Dystrophin)和調控元件的優化改造,原創性設計了更全面生物學活性的Smart-Dystrophin,實現了在多種DMD模型動物中的精準生物學定位與功能改善。此次合作將兩家公司在基因治療載體與表達元件優化方面的優勢有機融合,有望降低給藥劑量、提升療效與安全性,為DMD治療帶來新的曙光。


 

關于步楊基因


北京步楊基因科技有限公司(Byongen Therapeutics)成立于2021年7月,專注于腺相關病毒(AAV)衣殼的發現與優化,為基因治療領域提供精準、安全的新一代載體。公司自主開發的DynEvoLib?平臺結合計算機輔助設計與定向進化技術,高通量篩選出精準靶向、高轉導效率、低免疫原性的新型AAV衣殼,有效突破了體內基因遞送的技術瓶頸。

 

關于錦籃基因

 

北京錦籃基因科技有限公司是一家以AAV遞送技術為核心,專注于基因治療藥物開發的國家高新技術企業。公司以推動國產罕見病基因藥物從基礎研究向臨床轉化為使命,重點布局神經肌肉病、代謝病、溶酶體病及眼科疾病等領域,致力于建立覆蓋從罕見病到慢性病和重大疾病的基因治療產品體系,并為患者及家庭帶來切實的臨床價值和希望。